- Категорія
- Новини
Перший пацієнт отримав інноваційний препарат Takeda у рамках опорного випробування
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
154
Arrowhead Pharmaceuticals – компанія-партнер японського фармгіганта – оголосила, що перший пацієнт почав лікування в рамках опорного випробування з оцінки фазірсирану, новаторського препарату Takeda Pharmaceuticals.
Клінічне дослідження 3 фази REDWOOD є рандомізованим подвійним сліпим плацебо-контрольованим дослідженням з оцінки безпеки та ефективності фазірсирану у пацієнтів із захворюваннями печінки, повʼязаними з дефіцитом альфа-1-антитрипсину. 160 дорослих пацієнтів з фіброзом стадії F2-F4 розподілять у співвідношенні 1:1 у дві групи: або фазірсирану, або плацебо.
Arrowhead Pharmaceuticals заявила, що дослідження REDWOOD зараз активно реєструє нових пацієнтів у кількох клінічних центрах Сполучених Штатів.
Фазірсіран (ARO-AAT) – експериментальний антисмисловий олігонуклеотид, призначений для зниження вироблення мутантного білка альфа-1 антитрипсину, був розроблений спільно Takeda та Arrowhead Pharmaceuticals як засіб патогенетичного лікування захворювання печінки, повʼязаного з дефіцитом альфа-1AA-TD. Ця хвороба характеризується накопиченням мутантних білків AAT, які можуть пошкоджувати печінку, так і легені.
У попередніх випробуваннях фазірсиран забезпечував значне зниження накопиченого мутантного білка AAT у печінці та, відповідно, проявів захворювання – навіть до регресії фіброзу печінки у деяких пацієнтів.
Фазірсіран отримав статус орфанного препарату від FDA у 2018 році, у 2021 році – статус проривної терапії.
