QurAlis пропонує свій варіант лікування бічного аміотрофічного склерозу

Днями QurAlis (Кембридж, штат Массачусетс) запровадила першу дозу свого експериментального препарату першому учаснику випробування І фази, в якому оцінюється безпека її кандидата при бічному аміотрофічному склерозі (БАС).

QurAlis входить в активне поле розробки ліків проти БАС у бурхливий період: нещодавно свою програму III фази закрила Cytokinetics, тоді як найбільші гравці на ринку БАС, Biogen та Brainstorm Cell Therapeutics, закрили березень багатообіцяючими новинами. Тим не менш, кембриджська група має шанси вирватися в лідери, оскільки вона пропонує унікальний підхід до лікування бічного аміотрофічного склерозу з акцентом на прецизійну медицину.

QRL-201 – антисмисловий олігонуклеотид («антисенс»), провідний кандидат компанії, призначений для відновлення функції рухових нейронів за допомогою нормалізації експресії білка STATHMIN-2, що виконує такі завдання, як підтримка функції нейронів та стабільності аксонів. STATHMIN-2 високою мірою експресується у рухових нейронах, але у пацієнтів з БАС часто спостерігається значне зниження рівня цього білка.

Перший пацієнт отримав дозу QRL-201 у клінічному центрі Університету Монреалю (CHUM). QurAlis також заявила, що дослідження з оцінки безпеки цього антисенсу буде проводитися в інших центрах – у США, Великобританії, Бельгії, Нідерландах, Італії, Німеччині та Ірландії.

Передбачувана дата завершення клінічного дослідження першої фази – травень 2025 року.