- Категорія
- Новини
Новаторський препарат Sanofi забезпечив профілактику кровотеч при гемофілії A та B
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
287
![Новаторський препарат Sanofi забезпечив профілактику кровотеч при гемофілії A та B](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/5/75/f6fabf56-18e5a84e3b3f4c258d98c700086c6755.jpg?v=8332_1)
Згідно з результатами РКД 3 фази, щомісячний профілактичний прийом фітусирана призводив до значно меншої кількості епізодів кровотечі у чоловіків із гемофілією А або В.
Антисенс-олігонуклеотид фітусіран – мала інтерферуюча РНК, яка блокує трансляцію антитромбіну і таким чином нормумалює згортання крові, забезпечила у пізньостадійному випробуванні ATLAS-INH зниження частоти кровотеч у пацієнтів з гемофілією А та В.
У дослідженні взяли участь 57 пацієнтів із гемофілією А або В з інгібіторами. 19 у контрольній групі отримували агенти обхідної дії, 38 в активній — фітусіран підшкірно в дозі 80 мг один раз на місяць і, за необхідності, фактори.
Середня частота кровотеч протягом року була на 90,8% нижчою у групі фітусирана.
На період дослідження у 25 пацієнтів (66%) в активній групі не було кровотеч, що вимагали лікування, порівняно з 1 пацієнтом (5%) у контрольній групі.
Серед найпоширеніших побічних ефектів зареєстровано підвищення печінкового ферменту АЛТ. За період дослідження не сталося смертей, повʼязаних із лікуванням. Однак у 2 пацієнтів (5%), які отримували фітусіран, виникла передбачувана або підтверджена тромбоемболія.
Слід зазначити, що оскільки фітусіран має небілкову природу, він потенційно має допомагати й тим пацієнтам, у яких виробилися нейтралізуючі антитіла.