- Категорія
- Новини
EMA рекомендує скасувати реєстрацію інноваційного препарату від серповидноклітинної анемії
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
158
Комітет ЕМА з лікарських препаратів для людини (CHMP) рекомендував відкликати реєстраційне посвідчення препарату, затвердженого раніше за прискореною процедурою для запобігання вазооклюзивних кризів – хворобливого ускладнення, повʼязаного з серповидно-клітинною анемією – після того, як недавнє дослідження не підтвердило його клінічну користь.
Вазооклюзивний криз – основний симптом серповидно-клітинної анемії, що виражається у звуженні дрібних кровоносних судин та виникненні нападів гострого болю. Епізоди кризу можуть тривати протягом кількох днів і призводити до пошкодження органів та інших довгострокових ускладнень.
CHMP розглянув результати дослідження STAND, яке показало, що Adakveo (кризанлізумаб) не знижує кількість хворобливих загострень, що вимагають візиту до лікаря. Мало того, у пацієнтів, які отримували Adakveo, у середньому їх відзначалося навіть дещо більше, ніж у пацієнтів із групи плацебо.
Огляд CHMP послідував за публікацією даних, які також не показали статистично значущої різниці між препаратом у двох різних дозах порівняно з плацебо у річній частоті вазооклюзійних кризів, які призводили до відвідування лікаря протягом першого року. Таким чином, CHMP дійшов висновку, що переваги препарату не переважають ризиків.
Кризанлізумаб – гуманізоване моноклональне антитіло проти адгезивного протеїну P-селектину, розташованого на поверхні тромбоцитів та ендотелію судин. Інгібування цього білка знижує адгезивні та агрегуючі взаємодії між ендотеліальними клітинами, тромбоцитами, еритроцитами, серповидними еритроцитами та лейкоцитами, що призводять до вазооклюзивних кризів.
Novartis додала цей препарат у свій портфель 2016 через поглинання Selexys. Торік продаж Adakveo досяг 200 мільйонів доларів.
