Орфанні препарати

Левчик, якому зараз 1 рік і 3 місяці, до операції міг їсти лише з пляшечки: у хлопчика рідкісне орфанне захворювання.

Американська компанія повідомила, що європейський регулятор дозволив застосовувати її препарат Skyclarys для лікування цього рідкісного нейродегенеративного захворювання у пацієнтів віком від 16 років.

Близько 50% дітей, які народжуються з цим захворюванням, мають вади серця.

Угода додасть у портфоліо Kyowa Kirin пару перспективних кандидатів, які розроблялися для лікування орфанних захворювань, а також унікальний препарат клітинної терапії Libmeldy.

Власне, французька група номінально придбає саму Inhibrx, але після фіналізаціїї угоди вона отримає лише один препарат, розроблений для лікування пацієнтів з дефіцитом альфа-1 антитрипсину.

FDA дозволило застосовувати HYQVIA (імуноглобулін 10% + гіалуронідаза) для лікування хронічної запальної демієлінізуючої полінейропатії у дорослих.

Voyager Therapeutics поглиблює стратегічну співпрацю з Novartis, уклавши нову ліцензійну угоду для просування передових методів генної терапії важких розладів ЦНС.

Американський регулятор анонсував утворення нової структури у вівторок.

На початку травня Sanofi і каліфорнійська Maze Therapeutics підписали ліцензійну угоду для розвитку кандидата MZE001, який розробляється для лікування хвороби Помпе.

Мова про десмоїдні пухлини – патологію сполучних тканин, яка зустрічається переважно в молодому віці та може виникати в різних частинах тіла. Ці новоутворення не метастазують, проте вони можуть бути надто інвазивними та схильні до рецидивів.

FDA затвердило препарат замісної ферментної терапії Adzynma для застосування у дорослих та педіатричних пацієнтів із вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою.

Catalyst Pharmaceuticals повідомила, що FDA затвердило Agamree – препарат виробництва її партнера Santhera Pharmaceuticals, розроблений для лікування мʼязової дистрофії Дюшена.