- Категорія
- Новини
FDA схвалило для лікування рідкісної мʼязової дистрофії новий кортикостероїд
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
260
Catalyst Pharmaceuticals повідомила, що FDA затвердило Agamree – препарат виробництва її партнера Santhera Pharmaceuticals, розроблений для лікування мʼязової дистрофії Дюшена.
Американський регулятор дозволив використовувати Agamree (ваморолон), що випускається у вигляді пероральної суспензії, у дітей віком від двох років.
Після відкриття торгів акції Catalyst Pharmaceuticals зросли на 3,8%: швейцарська Santhera Pharmaceuticals передала Catalyst Pharmaceuticals права на серійне виробництво та постачання препарату під торговою маркою Agamree у Північній Америці.
За механізмом дії ваморолон аналогічний до інших глюкокортикостероїдів, які є стандартом лікування цього захворювання. Але на відміну від більшості відомих стероїдних ліків новий препарат впливає на глюкокортикоїдні та мінералокортикоїдні рецептори більш вибірково, тому не призводить до розвитку таких небажаних явищ, як набір ваги та надмірне зростання волосся, і відрізняється кращою переносимістю.
Catalyst Pharmaceuticals поки не розголошує інформацію щодо ціни нового продукту. Такі відомості надходитимуть у міру виходу препарату на американський ринок у першому кварталі 2024 року.
Мʼязова дистрофія Дюшена — рідкісне спадкове захворювання, що характеризується ураженням скелетних мʼязів. Частота розвитку цієї хвороби становить один випадок на 3500 новонароджених чоловічої статі.
