- Категорія
- Новини
Takeda зареєструвала черговий орфанний препарат
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
195
FDA затвердило препарат замісної ферментної терапії Adzynma для застосування у дорослих та педіатричних пацієнтів із вродженою тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою.
Тромботична тромбоцитопенічна пурпура – це рідкісне спадкове захворювання, що характеризується пошкодженням ендотелію судин, утворенням мікротромбів у дрібних судинах і супроводжується тромбоцитопенією й анемією. Пацієнти з тромботичною тромбоцитопенічною пурпурою (можуть страждати від втоми, задишки, біль у животі, порушення свідомості тощо.
Схвалення американського регулятора засноване на даних проміжного аналізу випробування III фази, які показали, що Adzynma знижує кількість випадків тромбоцитопенії у пацієнтів з TTП порівняно зі стандартом догляду (переливання плазми). Найпоширеніші побічні ефекти, властиві новому препарату, включали головний біль, діарею, мігрень, біль у животі, нудоту, інфекції верхніх дихальних шляхів, запаморочення та блювання.
Takeda отримала цей препарат, що належить до класу рекомбінантних протеїнів, після поглинання Shire, яка колись викупила його у Baxalta.
Тромботична тромбоцитопенічна пурпура — потенційно смертельне порушення згортання крові, опосередковане мутацією в гені ADAMTS13. Цей ген кодує білок, який відіграє важливу роль у регуляції зсідання крові.
