Ultragenyx і Mereo BioPharma перевіряють препарат проти кришталевої хвороби у реєстраційному випробуванні

Сетрусумаб – експериментальне антитіло проти склеростину — білка, котрий регулює процес ремоделювання кістки, що забезпечує стимуляцію формування кісткової тканини. Кандидат був розроблений для лікування недосконалого остеогенезу або так званої кришталевої хвороби, яка супроводжується дистрофією кісткової тканини з перебудовою її структури.

Днями комітет з моніторингу даних дослідження повідомив Ultragenyx Pharmaceutical та Mereo BioPharma, що сетрусумаб демонструє прийнятний профіль безпеки, і вони можуть продовжити дослідження до фінального аналізу. Однак в другому проміжному аналізі препарат не зміг статистично значуще знизити кількість переломів в учасників.

«На основі відгуків, які ми чуємо від дослідників та сімей пацієнтів, що брали участь у дослідженні, ми впевнені, що збільшення кісткової маси призводить до зміцнення кісток, меншої кількості переломів та покращення фізичних можливостей. Хоча ми сподівалися завершити дослідження раніше, ми з нетерпінням чекаємо результатів [Orbit] наприкінці цього року», — заявив генеральний директор Ultragenyx Pharmaceutical Еміль Каккіс.

Недосконалий остеогенез, або кришталева хвороба — вкрай виснажлива патологія, яка може супроводжуватися 5-10 переломами на рік, у таких пацієнтів навіть кашель може призвести до виникнення тріщин у ребрі. На сьогодні не існує затверджених методів лікування цього захворювання, іноді поза показаннями застосовуються ліки проти остеопорозу.

Два роки тому сетрусумаб зменшив кількість переломів кісток на 67% серед 24 учасників дослідження 2 фази після шести місяців спостереження. Тому експерти ринку зберігають віру в препарат для лікування крихкості кісток, попри те, що моноклональне антитіло не досягло повного успіху на ранньому етапі поточного дослідження 3 фази.