Регулярна перевірка даних: позиція AAN щодо використання неврологічних засобів з недоведеною ефективністю

Самі пацієнти часто звертаються із запитами про такі методи, особливо у випадках захворювань з обмеженими чи відсутніми терапевтичними варіантами.

На запит членів Американської академії неврології (AAN), яким бракує рекомендацій щодо нових терапевтичних підходів, була опублікована нова заява організації. Стаття «Положення про новітні неврологічні терапевтичні засоби», нещодавно опублікована у журналі Neurology, описує позицію AAN щодо ліків, не схвалених Управлінням з контролю за продуктами та медикаментами США. Це рамковий документ, який не містить конкретних клінічних рекомендацій, а більшою мірою покликаний підтримувати інформаційний діалог між лікарями, пацієнтами та регуляторами щодо нових методів лікування з браком доказової бази.

Загалом, цей документ – відповідь на зростаючу потребу в чітких рекомендаціях у часи, коли соціальні мережі та неконтрольований доступ до неперевіреної інформації ускладнюють вибір безпечних і ефективних методів лікування.

Основні проблеми з ліками з недоведеною ефективністю

Попри стрімкий прогрес у галузі медико-біологічних наук, на сьогодні ще багато неврологічних розладів, передусім орфанних, не мають схвалених варіантів лікування, або ж мають їх обмаль.

У таких випадках деякі лікарі розглядають потенційні терапевтичні варіанти з недоведеною або недостатньо доведеною ефективністю (як синтетичні, так і природного походження), що перебувають на різних етапах клінічної оцінки.

Наприклад, як можливі засоби для лікування больових розладів, таких як кластерний головний біль, а також психіатричних станів, включаючи депресію, посттравматичний стресовий розлад (ПТСР), тривожний розлад, розглядаються психоделіки. Проте реальні дані про їхні ризики та переваги обмежені. Заява AAN наводить приклад мідамафетаміну, який пробують застосовувати для лікування ПТСР у комбінації з психотерапією. Попри інтерес до цього підходу, консультативний комітет FDA нещодавно рекомендував відхилити реєстрацію препарату при ПТСР через значні методологічні недоліки в дослідженнях. Це підкреслює необхідність проведення ретельних, плацебо-контрольованих, подвійних сліпих випробувань для оцінки ефективності та безпеки таких ліків.

Також документ звертає увагу на проблему побічних ефектів, виявлених після схвалення FDA. Наприклад, церивастатин, схвалений для контролю гіперліпідемії, був вилучений з обігу через повідомлення про летальні випадки та численні госпіталізації. Автори настанови наголошують, що такі приклади ілюструють складність проблеми, оскільки лікарі повинні постійно відстежувати оновлені дані, які з’являються після введення лікарського засобу в загальну практику.

Застосування поза інструкцією

Заява також розглядає використання ліків, схвалених FDA для інших показань, off-label. Наприклад, альтеплаза використовується для тромболізису при ішемічному інсульті в період 3–4,5 годинного вікна, а тенектеплаза застосовується в окремих випадках гострого ішемічного інсульту. AAN підтримує таку практику за умови спільного прийняття рішень між лікарем і пацієнтом у рамках інформованої згоди, якщо на її користь свідчать високоякісні докази, а переваги втручання переважають ризики.

Інший приклад — наталізумаб, свого часу схвалений для лікування рецидивуючо-ремітуючого розсіяного склерозу (РС). Препарат тимчасово вилучався з обігу через випадки прогресуючої мультифокальної лейкоенцефалопатії, але через рік його повернули на ринок (з обмеженнями), оскільки для деяких пацієнтів з РС не знаходилося альтернативних ефективних варіантів.

Фальшиві «ліки» та соціальні медіа

Автори звертають увагу на використання препаратів з недоведеною ефективністю, які часто популяризуються в соціальних мережах для лікування чи профілактики поширених хвороб, таких як деменція. Такі методи не лише наражають пацієнтів на невідомі ризики, але й можуть відволікати їх від ліків з доказовою базою або від участі в клінічних дослідженнях, які могли б принести їм користь.

Тому AAN радить неврологам регулярно уточнювати, які медикаменти та речовини, включно з дієтичними добавками, використовують їхні пацієнти, оскільки деякі з них можуть бути токсичними або вступати у взаємодію з призначеними клініцистом ліками.

Право на спробу

Заява AAN також згадує ситуації, коли пацієнти розглядають своє «Право на спробу» (Right to Try), закон, прийнятий у США у 2018 році, який дозволяє людям з термінальними захворюваннями, що вичерпали всі схвалені регулятором варіанти лікування та не можуть брати участь у клінічних дослідження, отримувати експериментальні препарати.

Практичне значення

Нова заява AAN закликає до ретельних досліджень для встановлення ефективності та безпеки, підтримує використання ліків поза інструкцією за наявності доказів і наголошує на значенні спілкування з пацієнтами.

У сучасних умовах, коли інформація часто є нефільтрованою або неправильно інтерпретованою, критично важлива наявність надійного джерела фактичних даних. Завдяки своїй експертизі неврологи мають змогу допомогти пацієнтам приймати обґрунтовані рішення, оцінюючи ризики та переваги потенційних варіантів терапії.