Sangamo Therapeutics готує до реєстрації препарат для лікування хвороби Фабрі

Компанія вирішила звернутися до фармрегулятора після завершення реєстраційного випробування фази ½ STAAR, в якому її кандидат ST-920 (ізаралгаджен цивапарвовек) покращив функцію нирок у пацієнтів із рідкісним генетичним захворюванням через 52 тижні лікування, що відображалося через зміни показників рШКФ.

За даними виробника, ізаралгаджен цивапарвовек продемонстрував у зазначеному дослідженні сприятливий профіль безпеки та переносимості.

Попри те, що зміна швидкості клубочкової фільтрації визначалося як сурогатна кінцева точка, FDA погодилося розглянути дані STAAR для потенційного схвалення за прискореною процедурою. Більшість побічних ефектів були легкими, найпоширенішими небажаними явищами, пов’язаними з лікуванням, були лихоманка та COVID-19.

Зі свого боку, Sangamo Therapeutics вважає, що дані STAAR «підтверджують потенціал ізаралгаджен цивапарвовеку як одноразового тривалого лікування хвороби Фабрі, здатного покращити клінічні результати для пацієнтів з цим лізосомним захворюванням накопичення». Крім того, біотехнологічна компанія повідомила, що в учасників дослідження було зафіксовано стабілізацію серцевих показників.

Незабаром Sangamo Therapeutics порівняє вплив ST-920 на рШКФ з існуючими затвердженими методами лікування хвороби Фабрі (Replagal від Takeda, Fabrazyme від Sanofi та Galafold від Amicus Therapeutics), провівши мета-аналіз опублікованих досліджень.

ST-920 – препарат генотерапії на основі аденоасоційованого вірусу, який доставляє в організм пацієнтів з хворобою Фабрі функціональну копію дефектного гена, що допомагає організму самостійно виробляти дефіцитний лізосомальний фермент, який розщеплює альфа-галактозидазу А.

Каліфорнійська компанія планує подати реєстраційну заявку свій інноваційний лікарський засіб уже в першому кварталі 2026 року.