PTC Therapeutics потерпіла невдачу з реєстрацією орфанного препарату

Фармрегулятор США відхилив препарат, надіславши PTC Therapeutics лист-відповідь, у якому вимагалося проведення нового дослідження. На думку агентства, ватихінон не продемонстрував у проведених випробуваннях «суттєвих доказів ефективності», і для повторного подання реєстраційної заявки необхідно організувати нове, добре контрольоване, дослідження.

Відмова перекреслила надії PTC Therapeutics, яка провела з FDA перемовини у березні 2024 року, намагалася подати дані дослідження 3 фази Move-FA в позитивному світлі, попри його незадовільні результати. В Move-FA ватихінон не показав статистично значущого покращення симптомів за шкалою mFARS, але досягнув вторинних кінцевих точок, на чому компанія намагалася зробити акцент.

Пізніше препарат досягнув заздалегідь визначених кінцевих точок у двох окремих довгострокових розширених дослідженнях. PTC Therapeutics використала всі три випробування для підготовки реєстраційної заявки, поданої до FDA у грудні.

Ватихінон – пероральний низькомолекулярний інгібітор 15-ліпоксигенази, ключової оксидоредуктази, що поміж іншого опосередковує реакції окисного стресу та нейрозапалення. Це невелика молекула здатна долати гематоенцефалічний барʼєр, що надзвичайно важливо при лікуванні нейродегенеративних розладів.

PTC Therapeutics намагалася розробляти ватихінон при іншому показанні, для лікування рідкісного судомного розладу, проте кандидат не продемонстрував успіхів у відповідних кліндослідженнях.