генна терапія

Японська компанія продовжує розвивати напрямок генної терапії та завершує будівельні роботи на новому підприємстві.

Глікофосфамінний діабет \ цистиноз – спадкове захворювання, зумовлене порушенням обміну цистину, при якому у тканинах утворюються його кристали, коті пошкоджують різні системи органів, найчастіше — нирки та очі.

Фармацевтичний гігант із Японії зробив ще один крок до створення власної платформи для випуску більш ефективних і безпечних препаратів генної терапії.

Згідно з результатами останніх досліджень, препарат LentiGlobin забезпечив зниження гемолізу та повну відсутність важких вазооклюзійних явищ у пацієнтів із серповидноклітинною анемією.

У Європі схвалено більше препаратів генної терапії, показаних на лікування спадкових захворювань, аніж у США. Та їхні розробники здебільшого не досягли комерційного успіху.

Партнер Pfizer, біотехнологічний стартап Myrtelle, розробив унікальні ліки, що рятують немовлят та маленьких дітей від фатального генетичного захворювання.

Найсерйозніші проблеми редагування геному сьогодні повʼязані не так зі створенням інструментів, які можуть вирізати, вставляти або переписувати ДНК, як із доставкою цих інструментів у живу клітину – та ще й у потрібний орган.

Німецький фармацевтичний гігант останніми роками прагнув заново винайти себе, перейшовши від бренду, орієнтованого насамперед на ОТС-продукти, до бренду, побудованого на препаратах нового покоління.

Eli Lilly збільшує свій «парк» транспортних засобів для доставки лікарських молекул, розроблених для введення в мозок.

Експериментальний препарат генної терапії хвороби Фабрі позбавив пацієнтів залежності від ферментних засобів і підвищив рівень дефіцитного ензиму в міокарді.