Bayer лікуватиме хвороби печінки препаратами генної терапії

На цей раз Bayer зацікавилася новими технологіями редагування геному. За одну з таких Bayer заплатить Mammoth Biosciences 40 мільйонів доларів США авансом та понад 1 мільярд доларів США на наступних етапах.

Mammoth Biosciences – невелика біотехнологічна компанія, яка використовує надмалі ферменти (приблизно в одну третину розміру класичного Cas9) для покращеного впакування та доставки терапевтичного навантаження до клітин.

Компанія розробляє інструменти CRISPR, використовуючи дрібні ферменти. Це дозволяє більш «ювелірно» додавати чи видаляти цільові гени. Зокрема, Mammoth Biosciences розробила системи редагування генів, що використовують серед інших варіантів як Cas14, так і Casɸ, які забезпечують набагато більшу гнучкість з точки зору доставки тканини-мішені.

Згідно із заявою компанії, можливість розміщення більшої кількості «корисного навантаження» у її засобах доставки допоможе підвищити ефективність редагування генів у клітинах, виправивши недосконалість існуючої технології CRISPR.

Для німецького партнера Mammoth Biosciences розробить до пʼяти кандидатів на редагування геному in vivo, які насамперед використовуватимуться в лікуванні хвороб печінки – органу, якого, на думку більшості компаній, найлегше вразити препаратами генної терапії.

Нещодавно Bayer придбала компанію, що розробляє вектори генної терапії AskBio. Незабаром після цього німецький виробник оголосив про те, що пріоритизує напрямок генної терапії.