Новий препарат генної терапії може стати першим методом лікування рідкісної кардіоміопатії

4D Molecular Therapeutics, компанія, котра займається препаратами генної терапії клінічної стадії та використовує для таргетного лікування унікальні інструменти, заявила про стійкий ефект свого експериментального препарату. В рамках клінічного дослідження фази 1/2 у березні минулого року було введено дозу препарату 4D-310 від хвороби Фабрі першому пацієнту. Потім одноразову дозу 4D-310 отримали ще двоє людей.

Хвороба Фабрі – спадкове захворювання з високою незадоволеною медичною потребою, яке виникає внаслідок генетичної мутації із втратою функції ферменту альфа-галактозидази (AGA).

На сьогодні стало відомо, що 4D-310 загалом безпечний та відновлює рівень альфа-галактозидази таким чином, що всі три учасники не отримували замісну ферментну терапію на період від шести тижнів до шести місяців. Більш того, їх рівні глоботріаозілсфінгозину або Lyso-Gb3 — біомаркера хвороби Фабрі — або залишалися низькими, або значно зниженими.

«За допомогою нашої платформи Theotherapy Vector Evolution ми застосовуємо принципи спрямованої еволюції для створення цільових та еволюціонованих векторів AAV для доставки генів у певні типи тканин. 4D-310 – наш третій продукт-кандидат, який використовує запатентовані вектори, отримані завдяки Theotherapy Vector Evolution», — прокоментував виконавчий директор, співзасновник та президент доктор Девід Кірн 4D Molecular Therapeutics.

За його словами, 4D-310 відрізняється подвійним механізмом дії: підтримує рівень ферменту AGA як у крові, так і в уражених тканинах, у тому числі – клітинах серцевого мʼяза. Ця особливість 4D-310 дає надію на те, що препарат зможе лікувати кардіоміопатію, повʼязану з хворобою Фабрі: сьогодні з цим критичним проявом захворювання не можуть впоратися інші методи.