Новий найдорожчий препарат у світі коштує майже 3 мільйони євро

Наприклад, Glybera, перший продукт цього класу, зареєстрований у Європі, пізніше був відкликаний своїм розробником UniQure після того, як його застосували лише один раз за пʼять років. GlaxoSmithKline продала через нерентабельність Strimvelis: з моменту схвалення у 2016 році його призначили лише 16 пацієнтам. Ну, а зовсім недавно європейський ринок покинула Bluebird bio, котра скаржилася на проблеми з реімбурсацією — компанія навіть відкликала з ринку два схвалені продукти.

Можливо, лондонська Orchard Therapeutics стане винятком: Національна служба охорони здоровʼя Англії та Уельсу погодилася відшкодовувати лікування її препаратом Libmeldy після переговорів про «значну конфіденційну знижку» від розробника.

Libmeldy був схвалений європейським регулятором у грудні 2020 року для лікування дітей з ранньою метахроматичною лейкодистрофією — спадковим захворюванням, зумовленим мутацією, через яку організм втрачає здатність розщеплювати певні жири (сфінголіпіди), і внаслідок цього вони накопичуються в головному мозку та інших органах.

Orchard Therapeutics оцінила вартість лікування Libmeldy майже у 2,9 мільйона євро за одного пацієнта – це набагато дорожче за прайс відомого Zolgensma, який зараз коштує приблизно 2,1 мільйона доларів США.

Libemeldy буде доступний у Королівській дитячій лікарні Манчестера, одному із пʼяти медзакладів у Європі, які мають право на застосування препаратів генної терапії.