Takeda заплатила $2 мільярди за можливість зцілювати від невиліковних хвороб

Takeda заплатила $2 мільярди за можливість зцілювати від невиліковних хвороб

Фармацевтичний гігант із Японії зробив ще один крок до створення власної платформи для випуску більш ефективних і безпечних препаратів генної терапії.

Вчора Takeda підписала останню із серії угод з одним із перспективних гравців у цій галузі, приватним стартапом Code Biotherapys, яким керує колишній глава GSK Брайан Маквей.

Шляхом домовленостей із Code Biotherapys японська компанія отримає доступ до нових конструкцій засобів доставки кодуючих елементів препаратів генної терапії.

Йдеться про варіанти, що не вимагають використання аденовірусних векторів (AAV), які сьогодні найбільш широко застосовуються для створення таких ліків.

Проблема в тому, що вірусні вектори мають низку серйозних недоліків, що обмежують розробку та використання препаратів генної терапії. Тому найнепереборніші проблеми редагування геному сьогодні повʼязані не так зі створенням інструментів, які можуть вирізати, вставляти або редагувати ДНК, як із безпечною доставкою таких препаратів в організм, а також їх довговічністю.

Технології Code Biotherapys допоможуть Takeda обійти ці проблеми та лікувати хвороби, які нині невиліковні.

Невірусна платформа Code Biotherapys під назвою 3DNA® відрізняється унікальними характеристиками, які дозволяють доставляти потрібний ген, що інтерферує РНК або комплекси на основі нуклеїнових кислот цілеспрямовано, специфічно та надійно.

У 3DNA®, запрограмовану на доставку великих генних конструкцій (до 10 тисяч нуклеотидних пар), також передбачено опцію додаткового терапевтичного навантаження