Новий препарат від серповидноклітинної анемії спрацював без побічних ефектів

LentiGlobin (bb1111), який випускає компанія bluebird bio, — препарат на основі аутологічних генетично модифікованих CD34+ клітин, які містять коректну копію гена вА-Т87Q-глобіну. Це лентивірусний вектор, який самоінактивується після доставки кодуючого варіанта HBB BetaA-T87Q.

Як пояснюють вчені, цей препарат генної терапії не змінює і не редагує ген, що зумовлює розвиток серповидно-клітинної анемії. Натомість вірусний вектор доставляє ген В-глобіну, який «запускає» в організмі процес виробництва нормального гемоглобіну (разом із аномальним).

До останнього випробування з оцінки ефективності LentiGlobin було зараховано 43 пацієнти з серповидно-клітинною анемією, 35 з яких отримали інфузію цього препарату. Середній час спостереження становив 17,3 місяця. Приживлення трансплантату спостерігалося у всіх 35 пацієнтів.

У період між 6 та 36 місяцями після інфузії середній рівень загального гемоглобіну у цих пацієнтів збільшився з вихідного рівня 8,5 г/дл до 11 г/дл або вище. Також дослідники повідомили про зниження гемолізу та відзначили у 25 учасників відсутність тяжких вазооклюзивних явищ.

Крім того, протягом 37,6 місяця спостереження не було зафіксовано випадків гемобластозу (пухлини із кровотворних клітин).

На цей момент описане дослідження фази 1/2 все ще триває.

На жаль, немає підстав вважати, що в найближчому майбутньому препарат bluebird bio стане доступним для пацієнтів із серповидно-клітинною анемією: нині більшість людей із цим захворюванням живуть у країнах Африки на південь від Сахари та в Індії – часто у них немає можливості отримати навіть базові ліки.