У плацебо-контрольованому дослідженні 3 фази кандидат компанії перевершив всі сподівання, забезпечивши статистично значуще зниження біомаркерів тазово-плечової форми м’язової дистрофії (LGMD2I/R9), також відомої як дистрофія Лейдена.
Згідно з результатами проміжного аналізу, препарат під кодом BBP-418 досягнув всіх кінцевих точок дослідження, забезпечивши після трьох місяців 1,8-кратне збільшення рівня глікозильованого альфа-дистроглікану (αDG) – молекули, стабілізуючої м’язові клітини, яка не повністю глікозилюється у пацієнтів з LGMD2I/R9. При цьому, запускаючи дослідження, BridgeBio очікувала на 1,5-кратне підвищення рівня αDG.
Біотехнологічна компанія повідомила, що статистично значуще збільшення глікозильованого αDG зберігалося протягом 12 місяців. Зі слів керівництва компанії, FDA розглядає αDG як сурогатний біомаркер, який може бути основою для прискореного схвалення BBP-418 – відповідну заявку до FDA планується подати в першій половині наступного року.
Окрім того, застосування BBP-418 забезпечило зниження активності сироваткової креатинкінази на 82% через 12 місяців лікування.
Більш визначні, ніж очікувалося, покращення біомаркерів LGMD2I/R9 переросли в статистично значущі покращення клінічних результатів, зокрема, покращення амбулаторної та легеневої функції. Після прийому BBP-418 протягом 12 місяців пацієнти швидше проходили 100-метровий тест на швидкість.
Щоправда, BridgeBio поки не оприлюднила детальної інформації про безпеку та переносимість BBP-418, лише охарактеризувавши їх як добрі. У попередньому випробуванні 2 фази експериментальний препарат викликав у деяких пацієнтів побічні ефекти з боку шлунково-кишкового тракту.
