В плацебо-контролируемом исследовании 3-й фазы кандидат компании превзошел все ожидания, обеспечив статистически значимое снижение биомаркеров тазово-плечевой формы мышечной дистрофии (LGMD2I/R9), также известной как дистрофия Лейдена.
Согласно результатам промежуточного анализа, препарат под кодом BBP-418 достиг всех конечных точек исследования, обеспечив после трех месяцев 1,8-кратное увеличение уровня гликозилированного альфа-дистрогликана (αDG) — молекулы, стабилизирующей мышечные клетки, которая не полностью гликозилируется у пациентов с LGMD2I/R9. При этом, запуская исследование, BridgeBio ожидала 1,5-кратного повышения уровня αDG.
Биотехнологическая компания сообщила, что статистически значимое увеличение гликозилированного αDG сохранялось на протяжении 12 месяцев. По словам руководства компании, FDA рассматривает αDG как суррогатный биомаркер, который может стать основой для ускоренного одобрения BBP-418 — соответствующую заявку в FDA планируется подать в первой половине следующего года.
Кроме того, применение BBP-418 обеспечило снижение активности сывороточной креатинкиназы на 82% через 12 месяцев лечения.
Более выраженные, чем ожидалось, улучшения биомаркеров LGMD2I/R9 переросли в статистически значимые улучшения клинических исходов, в частности, улучшение амбулаторной и легочной функции. После приема BBP-418 на протяжении 12 месяцев пациенты быстрее проходили 100-метровый тест на скорость.
Правда, BridgeBio пока не обнародовала детальной информации о безопасности и переносимости BBP-418, лишь охарактеризовав их как хорошие. В предыдущем испытании 2-й фазы экспериментальный препарат вызывал у некоторых пациентов побочные эффекты со стороны желудочно-кишечного тракта.
