- Категорія
- Новини
FDA схвалило препарат BridgeBio, створений для лікування важкої кардіоміопатії
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
107
Новий пероральний засіб, розроблений для лікування транстиретинової амілоїдної кардіоміопатії, сприятиме зниженню смертності від серцево-судинних подій і пов’язаних із захворюванням госпіталізацій.
Американський регулятор дозволив застосовувати стабілізатор транстиретину Attruby (акорамідіс), для лікування дорослих із транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією.
Транстиретинова амілоїдна кардіоміопатія – важке захворювання, викликане відкладенням в тканині міокарда аномально агрегованого білка транстиретину. Цей білок плазми крові в нормі виконує транспортну функцію по відношенню до гормонів щитовидної залози і вітаміну А, але за певних умов набуває здатності до накопичення.
Attruby – перший схвалений агентством лікарський засіб, який містить позначку, що вказує на майже повну стабілізацію рівня транстиретину.
Основою для схвалення FDA стало клінічне дослідження III фази ATTRibute-CM, в якому взяло участь 632 пацієнтів з симптоматичною транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією (ATTR-CM). Учасники були рандомізовані у дві групи у співвідношенні 2:1 для лікування Attruby або плацебо протягом 30 місяців.
Attruby досяг у ATTRibute-CM усіх первинних точок, включаючи сукупність смертності від усіх причин, госпіталізацій, пов’язаних із серцево-судинними подій та зміну ключових біомаркерів захворювання.
На знак подяки за внесок учасників випробування у розробку цього продукту BridgeBio має намір надавати цим пацієнтам Attruby безплатно протягом усього життя.
Компанія також подала заявку на маркетинговий дозвіл до Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА), очікуючи його рішення до 2025 року.
BridgeBio продала ексклюзивні права на розповсюджння акорамідису для лікування ATTR-CM у Європі Bayer.
