BridgeBio

Фармкомпанія оприлюднила позитивні дані дослідження III фази з оцінки інфігратинібу при ахондроплазії — найпоширенішій формі карликовості, яка становить близько 70% усіх випадків карликовості з непропорційною статурою.

У плацебо-контрольованому дослідженні 3 фази кандидат компанії перевершив всі сподівання, забезпечивши статистично значуще зниження біомаркерів тазово-плечової форми м’язової дистрофії (LGMD2I/R9), також відомої як дистрофія Лейдена.

У міру загострення конкуренції продажі орфанного препарату BridgeBio Pharma розчаровують потенційних інвесторів – попри їхнє зростання.

Компанія повідомила про ранні, але надзвичайно обнадійливі ознаки попиту на свій новий лікарський засіб, розроблений для пацієнтів із транстиретиновою амілоїдною кардіоміопатією.

Новий пероральний засіб, розроблений для лікування транстиретинової амілоїдної кардіоміопатії, сприятиме зниженню смертності від серцево-судинних подій і пов’язаних із захворюванням госпіталізацій.

Компанія оприлюднила позитивні дані дослідження фази 1/2 CANaspire за участю 11 осіб, які отримували лікування експериментальним препаратом генотерапії BBP-812.

Alnylam Pharmaceuticals продовжує відстоювати право вутрисирану стати препаратом вибору для лікування захворювань серцевого мʼяза, і хоча компанія повідомила про позитивні результати на великій медичній нараді минулої пʼятниці, вони все ще залишають питання про потенційне місце вутрисирану на ринку.

Німецький фармацевтичний гігант переосмислює стратегію розвитку і залучає до співпраці нових біотехнологічних гравців.