Larimar Therapeutics оприлюднила позитивні дані випробування номлабофуспу при атаксії Фрідрейха

Larimar Therapeutics повідомила про позитивні дані, отримані з довгострокового відкритого дослідження з оцінки номлабофуспу (CTA-1601), рекомбінованого злитного білка, розробленого для лікування атаксії Фрідрейха – рідкісного генетичного захворювання, спричиненого дефіцитом білка фратаксину через мутації в гені FXN.

У цьому випробуванні за участю 39 пацієнтів (25 отримували підшкірно щоденні дози препарату протягом до 527 днів) номлабофусп забезпечив стабільне покращення клінічних результатів за чотирма ключовими шкалами: mFARS, FARS-ADL, 9-HPT і MFIS.

Застосування експериментального препарату Larimar Therapeutics також забезпечило підвищення рівня фратаксину в шкірі, причому через 6 місяців десять учасників досягли титрів, що перевищують 50% від середнього рівня фратаксину у здорових добровольців. Цей показник подібний того, що фіксується у безсимптомних носіїв мутантного гену FXN.

Найпоширенішими побічними ефектами номлабофуспу були реакції в місці ін’єкції, від легких до помірних, які не призвели до припинення участі жодного учасника. Компанія також повідомила про випадки анафілаксії у семи учасників, причому більшість із них сталася в перший день введення препарату, усі інші — протягом перших 6 тижнів лікування. Проте, стверджують аналітики, дані щодо ефективності номлабофуспу компенсують занепокоєння щодо анафілаксії.

Номлабофусп діє як синтетична версія нативного фратаксину людини й уповільнює прогресування атаксії Фрідрейха, покращуючи неврологічні та функціональні показники, такі як координація рухів, щоденна активність і зниження втоми.