Larimar Therapeutics

Компанія з Філадельфії прагне вивести на ринок лікарський засіб, що модифікує перебіг цього орфанного захворювання, який конкуруватиме з препаратом Skyclarys від Biogen.

Ініціатива, започаткована FDA для прискорення розробки методів лікування рідкісних захворювань, подібно до програми Operation Warp Speed має полегшити вихід на ринок новітніх ліків.