Larimar Therapeutics опубликовала позитивные данные испытания номлабофуспа при атаксии Фридрейха

Larimar Therapeutics сообщила о положительных данных, полученных в результате долгосрочного открытого исследования по оценке номлабофуспа (CTA-1601), рекомбинантного слитого белка, разработанного для лечения атаксии Фридрейха — редкого генетического заболевания, вызванного дефицитом белка фратаксина из-за мутаций в гене FXN.

В этом испытании с участием 39 пациентов (25 из которых получали подкожные ежедневные дозы препарата в течение до 527 дней) номлабофусп обеспечил стабильное улучшение клинических результатов по четырём ключевым шкалам: mFARS, FARS-ADL, 9-HPT и MFIS.

Применение экспериментального препарата Larimar Therapeutics также привело к повышению уровня фратаксина в коже, причём через 6 месяцев десять участников достигли титров, превышающих 50% среднего уровня фратаксина у здоровых добровольцев. Этот показатель сопоставим с тем, что наблюдается у бессимптомных носителей мутантного гена FXN.

Наиболее частыми побочными эффектами номлабофуспа были реакции в месте инъекции, от лёгких до умеренных, которые не привели к прекращению участия ни одного из участников. Компания также сообщила о случаях анафилаксии у семи участников, причём большинство из них произошло в первый день введения препарата, а остальные — в течение первых 6 недель лечения. Тем не менее, аналитики утверждают, что данные об эффективности номлабофуспа компенсируют опасения по поводу анафилаксии.

Номлабофусп действует как синтетическая версия нативного человеческого фратаксина и замедляет прогрессирование атаксии Фридрейха, улучшая неврологические и функциональные показатели, такие как координация движений, повседневная активность и снижение усталости.