Препарат генной терапии uniQure под названием AMT-130 — прорывной вариант этиотропного лечения этого разрушительного нейродегенеративного заболевания.
AMT-130 достиг первичных конечных точек в клиническом испытании фазы 1/2, продемонстрировав статистически значимое замедление прогрессирования заболевания на 75% через три года после введения одной дозы.
В указанном исследовании AMT-130 также достиг ключевой вторичной конечной точки, обеспечив статистически значимое замедление прогрессирования заболевания через 36 месяцев, что сопровождалось улучшением лабораторных показателей.
Этот результат вызвал восторг у пациентских организаций, в частности, у Ассоциации болезни Хантингтона в Великобритании. Её исполнительный директор Кэт Стэнли назвала это «значительным прорывом», который «принесёт крайне необходимый оптимизм сообществу, страдающему от болезни Хантингтона».
AMT-130 вводится однократно путём инъекции непосредственно в мозг во время хирургической операции, которая длится более 12 часов. Препарат состоит из вирусного вектора (AAV), который несёт микро-РНК, предназначенную для «выключения» мутации в соответствующем гене, что в результате предотвращает выработку токсичной формы белка хантингтина.
Ранее в этом году положительные результаты в борьбе с болезнью Хантингтона получили компании PTC Therapeutics и Novartis, которые разрабатывают собственный вариант лечения этого расстройства с другим механизмом действия.
