Для программы FDA START отобрали первых разработчиков орфанных препаратов

Программа «Поддержка клинических испытаний, направленных на развитие терапии редких заболеваний» была создана в прошлом году. Ее главная задача — решить проблемы, связанные с разработкой лекарства от редких заболеваний и ускорить процесс регулирования таких продуктов.

Первыми компаниями, которым должна помочь FDA в таких областях, как дизайн клинических испытаний, отбор пациентов, использование доклинической информации и описание характеристик продукта, станут Denali Therapeutics, Neurogene, Larimar Therapeutics и Grace Science. Ожидается, что впоследствии пилот охватит шесть или даже больше подобных проектов.

Denali Therapeutics разрабатывает препарат заместительной ферментной терапии DNL12 для коррекции симптомов мукополисахаридоза (MPS) IIIA, лизосомальной болезни накопления – разрушающей нейродегенеративной патологии, также известной как синдром Санфилиппо типа A. DNL12 находится на этапе разработки 1/2 фаз.

Neurogene представила препарат генной терапии NGN-401, предназначенный для лечения синдрома Ретта, редкого генетического неврологического заболевания, приводящего к серьезным нарушениям в развитии мозга. Он тоже находится на этапе разработки 1/2 фазы, первые результаты его эффективности должны появиться к концу текущего года.

Larimar Therapeutics принимает участие в пилотном проекте с препаратом заместительной белковой терапии номлабофусп, разработанным для лечения атаксии Фридрейха, сопровождающейся снижением уровня фратаксина, необходимого для надлежащего функционирования митохондрий. Этот кандидат уже дал положительные результаты в исследовании 2 фазы, а во второй половине следующего года компания должна предоставить регулятору регистрационное досье.

Наконец препарат генотерапии GS-100 от Grace Science, корректирующий дефицит NGLY1 был включен в START вскоре после того, как его ввели второму пациенту в начальной части исследования фазы 1/2/3. Третьего пациента планируют лечить более высокой дозой позже этим летом. Дефицит NGLY1 – серьезное заболевание, вызывающее задержку развития, когнитивные нарушения, двигательные расстройства и угрожающее жизни. В настоящее время у него нет вариантов терапии.