FDA надало статус RMAT кандидату для лікування синдрому Ретта

Синдром Ретта – психоневрологічне спадкове захворювання, що призводить до тяжкої розумової відсталості. Діагноз встановлюють на даних клінічного спостереження в період раннього розвитку дитини, регулярному оцінюванні фізичного та неврологічного статусу та генетичного тестування, що визначає мутацію гена MECP2 на Х-хромосомі (Xq28). Хвороба характеризується розвитком важкої неврологічної, когнітивної та вегетативної дисфункції й часто проявляється втратою набутих моторних навичок.

Статус RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation) призначена для прискорення розробки та розгляду засобів регенеративної терапії, спрямованих на модифікацію перебігу або лікування важких захворювань з незадоволеними медичними потребами.

TSHA-102 – препарат генної терапії, що доставляє за допомогою вектора AAV9 безпосередньо в центральну нервову систему функціональну копію гена MECP2.

Рішення FDA про застосування позначення RMAT для кандидата Taysha Gene Therapies підкріплено позитивними результатами ранньостадійних клінічних випробувань, що проводилися за участю у дорослих і дітей.

У серпні 2023 року FDA присвоїло TSHA-102 статус швидкого розгляду (Fast Track Designation), який дозволяє прискорено розглядати реєстраційну документацію на нові препарати, що розроблялися для лікування важких захворювань з незадоволеними медичними потребами.

Щодо синдрому Ретта, то у квітні 2023 року Acadia Pharmaceuticals вивела на ринок США перший препарат для лікування цього важкого розладу – Daybue (трофінетид). Він допомагає запобігти прогресуванню нейродегенерації та дещо покращує стан пацієнтів. Проте на сьогоднішній день не існує варіантів патогенетичного лікування синдрому Ретта.