Орфанні препарати

Дослідники з США виявили нову невелику молекулу, яка може принести користь людям із серповидно-клітинною анемією, котрі не реагують на лікування гідроксисечовиною.

Американський фармрегулятор схвалив застосування орфанного препарату, який належить компанії Zevra Therapeutics.

Європейський фармрегулятор відхилив реєстраційну заявку на перший у своєму роді лікарський засіб, розроблений Apellis Pharmaceuticals для лікування рідкісної хвороби очей, – попри численні спроби компанії довести переваги цього препарату.

Першу дозу експериментального засобу було введено першому пацієнту у квітні 2023 року. Тепер компанія готова поділитися результатами лікування.

Компанії уклали партнерську угоду заради продажу Aspaveli – орфанного лікарського засобу, призначеного для лікування пароксизмальної нічної гемоглобінурії.

Travere Therapeutics отримала повне схвалення на препарат Filspari для лікування IgA-нефропатії.

Згідно із заявою Biogen, більш висока доза препарату для лікування спинальної мʼязової атрофії досягла первинної кінцевої точки клінічного дослідження.

Arrowhead Pharmaceuticals висвітлює ключові дані фази 3 за оцінкою плозасирану у пацієнтів із синдромом сімейної хіломікронемії.

Vaderis Therapeutics AG оприлюднила позитивні результати рандомізованого плацебо-контрольованого дослідження з визначенням дози, в якому перевірявся її кандидат, розроблений для лікування спадкової геморагічної телеангіектазії.

Усього через кілька місяців після покупки Timber Pharma LEO Pharma виявила «брак» у провідному активі поглинутої компанії – він не пройшов випробування 3 фази.

Медичні, галузеві та пацієнтські групи вважають, що нові правила проведення випробувань загрожують розробці препаратів для лікування рідкісних захворювань.

Єврорегулятор схвалив ферментний засіб Adzynma для лікування вродженої тромботичної тромбоцитопенічної пурпури (cTTP).