Financial Times: нові європейські норми загрожують орфанним препаратам

Понад чотири десятки організацій, таких як Cancer Patients Europe, European Association of Urology та World Federation of Hemophilia, закликали Брюссель переглянути схвалені в травні 2024 правила проведення клінічних досліджень, що незабаром набудуть чинності.

Заявляється, що нововведення можуть ускладнити процес виведення ліків від рідкісних захворювань на ринок. Зокрема, нові правила вимагають проведення масових порівняльних тестів, зокрема із застосуванням плацебо. За інформацією експертів, на яких посилається Financial Times, у випадку з орфанними препаратами це нераціонально, оскільки ці ліки потрібні малій кількості людей і можуть бути перевірені на одній групі пацієнтів без зайвих витрат.

Більше того, як вважають в правозахисники з Alliance for Regenerative Medicine, вимога щодо проведення рандомізованих контрольованих клінічних досліджень, які вимагають наявності контрольної групи, просто неетичні, оскільки призначення плацебо людині з важким, інвалідизуючим і загрожуючим життю захворюванням приносить йому додаткові страждання.

«При рідкісних захворюваннях односторонні випробування часто необхідні з етичних, практичних та наукових причин», — вважає віце-президент Alliance for Regenerative Medicine зі звʼязків із громадськістю в Європі Паоло Моргезе.

Аналіз показав, що приблизно 80% схвалених та доступних передових терапевтичних методів в ЄС перевірялися в односторонніх дослідженнях, тобто тих, що проводилися без контрольної групи.

Нові норми почнуть діяти 12 січня наступного року для клінічних досліджень з оцінки новітніх препаратів та онкопрепаратів, для решти ліків — у 2030 році.