Arrowhead представила ключові дані дослідження 3 фази свого ліпідного препарату

Arrowhead вклала багато зусиль у свого кандидата siRNA настільки, що відклала інший актив, зодасиран, щоб зосередитися на виведенні плозасирану на ринок. Компанія знаходиться в гонці розробок з Ionis Pharmaceuticals, яка має власний терапевтичний препарат на основі РНК для лікування ліпідних захворювань.

У ключовій вторинній кінцевій точці дослідження PALISADE фази 3 за участю 75 пацієнтів при синдромі сімейної хіломікронемії (FCS) менше 5% пацієнтів, які приймали плозасиран, мали епізод гострого панкреатиту протягом 12 місяців порівняно з 20% у групі плацебо, про що було сказано в понеділок на щорічних зборах Європейського товариства кардіологів у Лондоні.

Навпаки, антисмисловий олігонуклеотид олезарсен компанії Ionis скоротив випадки гострого панкреатиту на 100% у дослідженні BALANCE 3 фази при FCS, згідно з даними, оприлюдненими рік тому. Оновлені у квітні результати показали, що у групі олезарсену 80 мг був один епізод гострого панкреатиту та ще один у групі 50 мг. Дані про панкреатит важливі, оскільки ці події можуть бути небезпечними для життя пацієнтів з FCS і призводити до госпіталізації.

Але відповідні випробування Ionis та Arrowhead тестували пацієнтів із різною історією панкреатиту на початковому рівні.

Роберт Розенсон, дослідник PALISADE та директор відділення кардіометаболіки лікарні Mount Sinai, сказав, що важко розрізнити результати Arrowhead та Ionis, оскільки зниження гострого панкреатиту було «драматичним» в обох випробуваннях.

Швидше, основна відмінність між препаратами, яка може вплинути на переваги вибору лікаря та пацієнта, полягає у частоті прийому, сказав Розенсон в інтервʼю Endpoints. Плозасиран вводять кожні три місяці, а олезарсен кожні чотири тижні.

Ґрунтуючись на результатах цього дослідження, Arrowhead планує подати заявку на реєстрацію препарату до кінця 2024 року.