Takeda зареєструвала в ЄС препарат для лікування рідкісної хвороби

Позитивне рішення Європейської комісії щодо засобу замісної ферментної терапії Adzynma ґрунтувалося на вичерпних даних випробування III фази та продовженні дослідження з оцінки препарату, що демонструє його ефективність і безпеку.

У ключовому випробуванні III фази у 45 пацієнтів, які отримували Adzynma, не спостерігалося жодних гострих явищ cTTP. Повідомлялося про одну гостру подію у 46 пацієнтів, які отримували терапію на основі плазми. Крім того, в одного пацієнта спостерігався підгострий cTTP під час лікування Adzynma, порівняно з 7 подіями у шести суб’єктів, які отримували терапію на основі плазми.

Профіль безпеки Adzynma також було визнано сприятливим у порівнянні з терапією на основі плазми. Найпоширенішими побічними реакціями були діарея, головний біль, запаморочення, нудота, інфекції верхніх дихальних шляхів і мігрень.

Дещо раніше цей лікарський засіб отримав схвалення від FDA та Міністерства охорони здоров’я, праці та соціального забезпечення Японії (MHLW).

Тромботична тромбоцитопенічна пурпура – це рідкісне спадкове захворювання, спричинене дефіцитом ферменту ADAMTS13. Воно характеризується пошкодженням ендотелії судин, утворенням мікротромбів у дрібних судинах та супроводжується тромбоцитопенією та анемією. Пацієнти з ТТП можуть страждати від втоми, задишки, біль у животі, порушення свідомості тощо.