Вища доза Spinraza довела ефективність у лікуванні спинальної мʼязової атрофії

У ході випробування Spinraza значно покращив рухову функцію у немовлят порівняно з нелікованою контрольною групою з одного з досліджень, які призвели до початкового схвалення препарату у 2016 році (p<0,0001), йдеться у заяві Biogen. Рухова функція вимірювалася за допомогою шкали CHOP-INTEND на шостому місяці.

Однак неясно, як саме експериментальна доза порівнювалася зі схваленою. Biogen заявила, що дані «мають тенденцію на користь» вищої дози, але не повідомила, чи досягла вона фактично вторинних кінцевих точок. Також було сказано, що відсоток серйозних побічних ефектів був нижчим у режимі з вищою дозою порівняно з групою 12 мг (60% проти 72%).

Тепер компанія планує подання заявки до FDA на експериментальний режим, який більш ніж удвічі перевищує поточну дозу.

Режим з вищою дозою складається з двох доз по 50 мг з інтервалом у 14 днів і вищого підтримуючого режиму 28 мг кожні 4 місяці. В даний час схвалений режим використовує дози 12 мг із чотирма ударними дозами, а потім підтримуючі дози кожні чотири місяці.

Ціна Spinraza становить 142 000 доларів за дозу 12 мг/5 мл флакону. Biogen відмовилася коментувати, як оцінюватиметься вища доза терапії.