Орфанні препарати

Схоже на те, що AstraZeneca сповнена рішучості розширити свої розробки в галузі рідкісних захворювань, аби конкурувати в найближчому майбутньому з такими лідерами, як Pfizer та Alnylam.

Експериментальний препарат генної терапії хвороби Фабрі позбавив пацієнтів залежності від ферментних засобів і підвищив рівень дефіцитного ензиму в міокарді.

Препарат Luxturna, перший у класі генної терапії, призначений для лікування однієї із форм спадкової втрати зору, дійсно здатний покращити зір та якість життя людей з рідкісною патологією. Але, на жаль, не зцілити.

Очікується, що 2022 рік почнеться з прийняття ключових регуляторних рішень, які значною мірою вплинуть на прибуток відомих фармгігантів, зокрема таких як Roche, Novartis і Pfizer.

Фармкомпанія, оголошуючи про смерть учасника свого випробування, не розкрила деталей трагедії «через повагу до пацієнта та його родини».

Pfizer і Sangamo Therapeutics повідомили про оновлені результати клінічних досліджень фази I/II із перевірки експериментального препарату генної терапії гіроктокоген фітелпарвівек.

Recordati купує EUSA Pharma та її чотири досить перспективні препарати, які застосовуються для лікування рідкісних пухлинних утворень. Проте аналітики ставлять під сумнів доцільність цієї угоди

Нещодавно американський регулятор схвалив перші ліки, які усувають генетичні причини карликовості (нанізму). Це Voxzogo (восоритид), виробництва американської компанії BioMarin Pharmaceutical. У компанії заявили, що препарат буде доступний для пацієнтів зі Сполучених Штатів уже у грудні.

Відома група захисту інтересів пацієнтів обʼєдналася з Flagship Pioneering, біотехнологічним інкубатором, який заснував Moderna і більше двох десятків інших медичних проектів, щоб розробити нові методи лікування муковісцидозу.

Минулого тижня Bristol Myers Squibb опублікувала довгострокові дані щодо свого нового препарату мавакантен, заявивши, що чекає його якнайшвидшого схвалення.

Консультативний комітет FDA із психофармакологічних препаратів проголосував проти затвердження назального спрею від Levo Therapeutics.

Як повідомляється на офіційному телеграм-каналі голови Комітету ВР з питань здоров‘я нації Михайла Радуцького, створено новий механізм, який дозволить закуповувати дорогі препарати задешево.