Препарат Pfizer \ Sangamo продемонстрував задовільний контроль кровотеч при гемофілії

В останньому випробуванні кілька доволі проблемний препарат генної терапії продемонстрував стійкий контроль кровотечі у пацієнтів з гемофілією А середнього та тяжкого ступеня.

Результати останнього випробування показали, що пʼять субʼєктів у групі з найвищою дозою 3-13 мкг/кг показали середню активність фактора VIII (FVIII – фактора зсідання крові, дефіцитного при гемофілії А) 25,4% на 104 тижні. У цих пацієнтів у перший рік після інфузії, а також протягом періоду наступного спостереження, відповідно, повідомлялося про середню річну швидкість кровотечі, яка дорівнювала 0,0 і 1,4. Усі кровотечі трапилися через 69 тижнів після інфузії експериментального засобу.

У двох учасників відзначалися епізоди кровотечі, які потребували подальшого застосування екзогенного фактора VIII, і жоден з пацієнтів у групі з найвищою дозою не відновив профілактику.

Партнери заявили, що гіроктокоген фітелпарвівек добре переносився в останньому випробуванні. В одного пацієнта, зарахованого у групу найвищої дози, спостерігалися гіпотензія (зниження артеріального тиску) та лихоманка. З іншого боку, тромботичних подій та випадків розвитку інгібітора FVIII у дослідженні не відзначалося.

Pfizer отримала від Sangamo Therapeutics технологію виробництва гіроктокоген фітелпарвовіка (SB-525) у 2019 році. Попередні дослідження показали, що з часом рівень фактора VIII може знижуватися ще більше, хоча ефективність кандидата зберігається протягом 52 тижнів.