AstraZeneca визначилася з ключовим орфанним напрямком

Британська компанія виплатить 30 мільйонів доларів авансом та 730 мільйонів доларів у вигляді проміжних платежів за глобальні права на експериментальний препарат компанії Neurimmune NI006.

NI006 – вже другий препарат-кандидат для лікування рідкісних захворювань, який британська компанія купує протягом кількох місяців. Уклавши останню угоду, AstraZeneca поставила на чолі своєї лінійки орфанних препаратів транстиретиновий амілоїдоз (ATTR) та його фатальне ускладнення, відоме як сімейна амілоїдна кардіоміопатія.

NI006 — антитіло, яке звʼязується з неправильно згорнутими формами білка транстиретину, котрі утворюють фібрили, й таким чином ініціює їхню елімінацію макрофагами.

Очікується, що NI006 зможе конкурувати з продуктом Pfizer Vyndaqel/Vyndamax (тафамідіс), який був схвалений за показанням ʼсімейна амілоїдна кардіоміопатіяʼ кілька років тому. За перші девʼять місяців 2021 року продажі Vyndaqel/Vyndamax склали майже 1,5 мільярда доларів США, перевищивши фінансові прогнози самої Pfizer.

Дія тафамідісу відрізняється від NI006 – він не виводить, а стабілізує неправильно згорнуті білки.

Нещодавно британська компанія підписала ліцензійну угоду на 3,1 мільярда доларів з Ionis, що дає їй права на еплонтерсен, «апгрейд» препарату Tegsedi (інотерсен), який вже застосовується для лікування полінейропатії при ATTR.

Еплонтерсен – антисмисловий олігонуклеотид, інгібітор експресії преальбуміну, котрий, за прогнозами, у разі схвалення стане блокбастером вартістю понад 1 мільярд доларів США. Він розробляється для лікування як ATTR-кардіоміопатії, так і для полінейропатії.