- Категорія
- Новини
У випробуванні препарату Pfizer помер пацієнт
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
304
Фармкомпанія, оголошуючи про смерть учасника свого випробування, не розкрила деталей трагедії «через повагу до пацієнта та його родини».
FDA призупинило використання експериментального препарату генної терапії Pfizer, призначеного для лікування мʼязової дистрофії Дюшенна після смерті пацієнта у клінічному дослідженні 1 фази.
Pfizer заявила, що має «поки що неповну інформацію», але вона «активно співпрацює з центром проведення випробувань, аби зрозуміти, що ж саме сталося».
Трагедія трапилася лише через кілька місяців після того, як Pfizer змінила дизайн дослідження 3 фази через побічні ефекти препарату, які включали мʼязову слабкість та запалення серця.
Це ще одна невдача при спробах створити ефективний одноразовий варіант терапії мʼязової дистрофії Дюшенна, спадкового захворювання, яке призводить до втрати рухливості та передчасної смерті. Паралельно з Pfizer такі продукти намагаються розробити також Sarepta та Solid Biosciences, проте їхні кандидати також мають побічні ефекти та дуже невтішну ефективність. Зокрема, дані дослідження, в якому порівнювалася генна терапія Sarepta з плацебо, не показали значного поліпшення рухової функції у пацієнтів, які отримували справжній препарат.
Останній випадок з Pfizer ще більше уповільнить прогрес у розвитку цієї надзвичайно складної терапевтичної галузі.
