Засновник Moderna звернув увагу на муковісцидоз

Засновник Moderna звернув увагу на муковісцидоз

Відома група захисту інтересів пацієнтів обʼєдналася з Flagship Pioneering, біотехнологічним інкубатором, який заснував Moderna і більше двох десятків інших медичних проектів, щоб розробити нові методи лікування муковісцидозу.

Планується, що партнери будуть отримувати фінансування від Cystic Fibrosis Foundation та різних фармацевтичних компаній. Загалом Cystic Fibrosis Foundation розраховує інвестувати у цей проект до 110 мільйонів доларів США.

У рамках співпраці біотех-інкубатору з пацієнтськими організаціями буде створено декілька нових біотехнологічних стартапів, які контролюватиме Flagship Pioneering.

З 2012 року Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів схвалило чотири лікарські засоби, які, за словами їхнього розробника, Vertex Pharmaceuticals, здатні лікувати приблизно 90% пацієнтів із муковісцидозом. Проте у Cystic Fibrosis Foundation не забули про решту 10%, й збираються допомогти винайти лікування також для них.

Інкубатор Flagship Pioneering вже співпрацював із Tessera Therapeutics, яка просуває нові, більш прицільні техніки редагування геному. Стосовно муковісцидозу є надія, що технологія Tessera Therapeutics допоможе «відремонтувати» дефекти CFTR – гена, що мутував при муковісцидозі.

Крім цього, Flagship Pioneering досліджує методи таргетної терапії та РНК-технології, які також можуть допомогти у пошуку ефективніших ліків від муковісцидозу.