Космічні ціни на препарати генотерапії: позиція FDA

«Кожного разу, коли ми схвалюємо новий препарат генної терапії, а потім компанія оголошує на нього ціну, директор надсилає мені записку… Остання була зі знаком оклику під вартістю $4,25 мільйона. Після цього було багато знаків оклику. Я не пам’ятаю, скільки саме… та я знав, що це означає», — розповів Маркс на зустрічі Американського товариства генної та клітинної терапії.

Останній «найдорожчий препарат»

У березні компанія Orchard Therapeutics отримала від FDA схвалення свого препарату генотерапії Lenmeldy.

Libmeldy (атидарсаген аутотемсел) — кріоконсервований розчин для інфузій, який містить аутологічні гемопоетичні стовбурові клітини та клітини-попередники (HSPC), збагачені CD34+. Цей засіб застосовують для лікування метахроматичної лейкодистрофії (MLD) – рідкісного орфанного захворювання, зумовленого недостатністю ферменту арилсульфатази А (ARSA), яке вражає центральну і периферичну нервову систему та характеризується численними інвалідизуючими психоневрологічними та моторними порушеннями. Ліків, які були б здатні зупинити дегенеративні процеси при MLD, до розробки Libmeldy не існувало.

Orchard Therapeutics виставила на свій препарат цінник у $4,25 мільйона – й він став найдорожчим у світі лікарським засобом. Компанія зазначила, що вартість Libmeldy «відображає цінність, яку може забезпечити така терапія… а також потенційний довгостроковий вплив лікування на загальне використання ресурсів сфери охорони здоров’я».

Абстрагуючись від конкретного продукту

За словами Маркса, CBER не враховує ціни в рішеннях про схвалення препарату, яку перевіряє центр, оскільки це не входить до компетенції його департаменту. Але з іншого боку, він визнав, що його завдання — «дивитися на всю екосистему».

«Абстрагуйтеся від певного продукту та спитайте, чи це збалансовано?.. Чи зможемо ми зрештою скористатися перевагами генної терапії та почати лікувати більш поширені захворювання, якщо нам доведеться відраховувати мільйон або 2 мільйони доларів за дозу?», — пояснив функціонер FDA підхід до оцінки адекватності ціноутворення.

Маркс наводить актуальний приклад: навіть з захмарними цінами в мільйони доларів препарати генотерапії, схвалені для лікування рідкісних захворювань і невеликих груп населення, ніколи не спричинять таких витрат, як, наприклад, інкретини, на яких зараз худне майже вся планета.

Задача регулятора

Для Маркса висока вартість також підкреслює необхідність тривалого спостереження за пацієнтами після реєстрації препарату.

При цьому він зазначає, що додаткове регуляторне навантаження збільшує витрати для біотехнологічних компаній, особливо маленьких, які спеціалізуються на орфанних захворюваннях. Тому Маркс вважає, що агентство має оптимізувати роботу у всіх ланках, де це можливо.

«…Ми хочемо допомогти більшій кількості людей… Зрештою, ми це зробимо шляхом зниження вартості таких методів терапії. І якщо ми зможемо достатньо знизити вартість, у фіналі ці препарати зможуть фактично замінити деякі стандартні засоби лікування», – впевнений чиновник.