Fda

Біотехнологічна галузь завжди нестабільна. 2025 рік, на жаль, не став винятком: деякі його сюжети здавалися дежавю з минулих років, але інші — як-от кадрова чехарда у FDA чи масовий вихід розробників з донедавна популярної ніші клітинної терапії — надали цьому року унікальності.

Новий міністр охорони здоровʼя та соціальних служб США Роберт Ф. Кеннеді-молодший заявив, що має намір зекономити по $1,8 мільярда щороку завдяки черговій хвилі скорочень робочих місць у департаменті та агентствах, які він контролює.

Після того, як у березні для лікування рідкісного генетичного захворювання було схвалено препарат генотерапії Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центру оцінки та вивчення біологічних препаратів (CBER) доктор Пітер Маркс отримав імейл від голови FDA доктора Роберта Каліффа.

Як і раніше, найпоширенішою проблемою, що призводить до відкликання, залишаються критичні відхилення від стандартів GMР.

Бічний аміотрофічний склероз (БАС) – одне з найтяжчих захворювань із незадоволеними медичними потребами. Свій варіант лікування БАС запропонувала маловідома компанія Amylyx Pharmaceuticals, яка розробила комбінацію з фенілбутирату натрію та тауроурсодезоксихолевої кислоти.