Fda

Після того, як у березні для лікування рідкісного генетичного захворювання було схвалено препарат генотерапії Orchard Therapeutics Libmeldy, директор Центру оцінки та вивчення біологічних препаратів (CBER) доктор Пітер Маркс отримав імейл від голови FDA доктора Роберта Каліффа.

Як і раніше, найпоширенішою проблемою, що призводить до відкликання, залишаються критичні відхилення від стандартів GMР.

Бічний аміотрофічний склероз (БАС) – одне з найтяжчих захворювань із незадоволеними медичними потребами. Свій варіант лікування БАС запропонувала маловідома компанія Amylyx Pharmaceuticals, яка розробила комбінацію з фенілбутирату натрію та тауроурсодезоксихолевої кислоти.