Автор, редактор відділу, редактор новинної стрічки
Біотехнологічна галузь завжди нестабільна. 2025 рік, на жаль, не став винятком: деякі його сюжети здавалися дежавю з минулих років, але інші — як-от кадрова чехарда у FDA чи масовий вихід розробників з донедавна популярної ніші клітинної терапії — надали цьому року унікальності.
Профільне видання Fierce Biotech традиційно підбиває підсумки року у форматі «залу ганьби» — переліку компаній, чиї стратегічні прорахунки, управлінські фіаско чи просто фатальне невезіння зробили їх антигероями року.
Щоправда, минулого року до цього антирейтингу потрапили здебільшого компанії, котрі дійсно заслуговували на публічний осуд – на кшталт Cassava Sciences, яка роками безсоромно підробляла результати клінічних досліджень, або ж Amgen, яка приховала вкладку в Excel, де містилися тривожні дані про побічну дію її експериментального препарату для схуднення MariTide. Коли це виплило на поверхню, реакція ринку була миттєвою та нещадною: акції Amgen впали на 7%, що «змило» з ринкової капіталізації компанії 12 мільярдів доларів за один день.
Цього ж року перелік Fierce Biotech не такий яскравий – до нього увійшли здебільшого жертви невезіння та тривалого управлінського хаосу.
Три мільярди у кишені — і жодного плану
Скільки стратегічних помилок потрібно накопичити, щоб потрапити до списку невдах? Бельгійська компанія Galapagos дала вичерпну відповідь на це питання. Історія Galapagos — це літопис втрачених можливостей та стратегічних розворотів на 180 градусів. Ще у 2022 році засновник і тодішній керівник компанії Пол Стоффелс із запалом розповідав про грандіозний поворот бізнесу в напрямку розробки CAR-T препаратів. На той момент це виглядало як сміливий, але обґрунтований крок: клітинна терапія вважалася одним із найперспективніших напрямків в онкології. Через три роки потому — і кілька раундів кадрових чисток — Стоффелс залишив свій пост, а «клітинну» стратегію було викинуто на смітник.
Січень 2025-го приніс ще одну несподіванку: Galapagos оголосила про плани розділитися на дві компанії. Задум полягав у тому, щоб відокремити перспективні активи від «спадщини» невдалих проєктів. Проте вже через кілька місяців від цієї сміливої ідеї також відмовилися. Новопризначений генеральний директор Galapagos Генрі Гозебрух відверто визнав, що компанія намагалася продати свій портфель усім потенційним стратегічним партнерам, які проявляли хоч якийсь інтерес до клітинної терапії – проте жоден з них не виявив бажання розглянути їхню пропозицію всерйоз . Ринок чітко дав зрозуміти: активи Galapagos не варті тих грошей, які компанія за них просила.
Парадокс у тому, що бельгійська біотехнологічна компанія сидить на великій фінансовій подушці в три мільярди євро: це гроші, які Galapagos отримала від Gilead Sciences ще у 2019 році в обмін на частку в компанії та права на спільну розробку препаратів. А частка Gilead Sciences у цій групі означає, що просто закритися і повернути гроші акціонерам — не варіант. Американська компанія, яка свого часу заплатила за цю «дружбу» понад 5 мільярдів доларів, не готова спостерігати, як марнуються її інвестиції: доскіпливий американський партнер підштовхує команду Galapagos шукати привабливі активи, зокрема, в імунології чи онкології. Але очевидно, вже не в галузі клітинної терапії.
Одинадцять днів від угоди до катастрофи
Це вже другий візит поспіль Sage Therapeutics до рейтингу невдах від Fierce Biotech. Торік ця компанія потрапила сюди через три грандіозні клінічні провали та болючу відмову FDA схвалити її провідний актив Zurzuvae для лікування великого депресивного розладу. Zurzuvae мав стати проривом у лікуванні депресії: на відміну від традиційних антидепресантів, що потребують тижнів для досягнення ефекту, він обіцяв швидке полегшення симптомів.
Тоді здавалося, що гірше вже бути не може. Виявилося — цілком. Знадобилося лише одинадцять днів після оголошення про викуп Sage Therapeutics компанією Supernus Pharmaceuticals, щоб зʼясувалося: усі 338 штатних працівників Sage Therapeutics втратять роботу.
Усім швидко стало зрозуміло: покупця цікавив лише Zurzuvae, а не люди, які його створили. Це класичний приклад прийому, коли компанію поглинають заради одного цінного активу, а решту безжально відкидають. (Додатково образливо, що розробника неврологічних препаратів такого масштабу оцінили всього-на-всього у 795 мільйонів доларів, з яких готівкою 561 мільйон.) Для порівняння: на піку своєї вартості у 2019 році Sage Therapeutics коштувала понад 10 мільярдів доларів. Хтось із працівників збанкрутілої компанії точно замислився: а чи не краще було б опинитися під крилом Biogen, яка раніше також намагалася викупити на цю компанію?
Схвалення — лише початок американських гірок
Sarepta Therapeutics – ще один контроверсійний гравець біотехнологічної галузі, якому не звикати до критики чи навіть скандалів: компанію давно засуджували за вивід на ринок сирих продуктів з недоведеною чи недостатньою ефективністю. Sarepta спеціалізується на орфанних захворюваннях — рідкісних хворобах, для яких бракує ефективного лікування. Це благородна місія, але вона створює спокусу просувати препарати на ринок, не дочекавшись переконливих доказів їхньої дієвості. Й 2025 рік став для неї особливо непростим.
У березні Sarepta Therapeutics повідомила про смерть 16-річного пацієнта, який отримав її препарат генної терапії мʼязової дистрофії Дюшенна Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — у підлітка розвинулася гостра печінкова недостатність. У червні була зафіксована смерть ще одного пацієнта з тієї ж причини. Гостре серйозне ураження печінки — добре відомий ризик Elevidys та деяких інших препаратів генотерапії, сконструйованих на основі AAV-векторів. Але це ніяк не зменшило трагічність ситуації та гостроту реакції фармрегулятора: FDA виставило вимогу додати в інструкцію до небезпечного препарату «чорнорамкове» попередження про ризик гострого ураження печінки. Потім агентство взагалі змусило компанію повністю призупинити постачання препарату Elevidys, щоправда, лише на короткий час. І коли цю паузу зняли, деландистроген моксепарвовек дозволили застосовувати лише для лікування пацієнтів, здатних самостійно ходити. Це суттєве обмеження: найтяжчі пацієнти, які вже втратили здатність пересуватися, залишилися без доступу до лікування.
Біотехнологічній компанії довелося заплатити велику ціну за ці пертурбації – скоротити понад 500 співробітників, переформатувати склад керівництва та зробити стратегічний розворот у бік розвитку siRNA-програм.
Коли сам регулятор стає джерелом невизначеності
Fierce Biotech звертає увагу ще на одну фігуру – найзначнішу в галузі – чия непередбачуваність у 2025-му викликала найбільше занепокоєння у біофармацевтичних кабінетах по всьому світу — це Управління з контролю за продуктами і ліками США.
Масові скорочення навесні — наслідок політики адміністрації Трампа щодо «оптимізації» федеральних агентств — породили побоювання, що регулятор втрачає здатність ефективно розглядати заявки на нові препарати. Ці страхи виявилися небезпідставними: FDA почала затримувати або пропускати терміни прийняття рішень. А коли рішення все ж надходили, вони часом суперечили тому, що агенція говорила компаніям раніше. Яскравий приклад — Capricor Therapeutics, яка заявила, що відмова FDA схвалити її препарат від мʼязової дистрофії Дюшенна відображає «масштабну зміну у позиції агенції». Компанія стверджувала, що протягом років переговорів з FDA отримувала сигнали про прийнятність свого підходу, а потім несподівано зіткнулася з відмовою.
Кадрова плутанина в керівництві FDA лише підсилила відчуття хаосу. Окрім звільнення головного вакцинолога Пітера Маркса, агентство полишає директор Центру оцінки та дослідження лікарських засобів Річард Паздур — він зібрався на пенсію наприкінці року, менш ніж через три тижні після призначення на нову посаду. Паздур — легенда онкологічної фармакології, який за понад 20 років роботи в FDA курував схвалення десятків протиракових препаратів. Його раптова відставка — ще один симптом глибокої кризи в агентстві. Примітно, що його попередник Джордж Тідмарш пішов у відставку під тиском внутрішнього розслідування щодо зловживання регуляторними повноваженнями.
Галузь відповіла вотумом недовіри: 21 листопада сотні керівників біофармацевтичних компаній підписали листа до очільника FDA Марті Макері, висловивши занепокоєння щодо здатності агенції повноцінно виконувати свої функції. Це безпрецедентний крок, адже зазвичай гравці ринку уникають публічної критики регулятора, від якого залежить їхній бізнес.
