Дані, отримані після лікування десяти дітей, показали, що NGN-401 відзначався сприятливим профілем безпеки.
Neurogene оприлюднила обнадійливі часткові результати поточного дослідження фази I/II, в якому оцінюється її препарат генної терапії NGN-401 в когорті дівчаток віком від 4 до 10 років із синдромом Ретта. Дані цього випробування вказують на покращення в досягненні вікових етапів розвитку в усіх учасників, незалежно від початкової тяжкості захворювання.
Щодо профілю безпеки, то компанія запевнила, що NGN-401 при застосуванні у низькій дозі (1E15 vg) загалом добре переносився як у педіатричній групі, так і в групі підлітків/дорослих віком 11 років і старше. Всі несприятливі події, пов’язані з лікуванням, були помірного або легкого ступеню, й більшість з них були пов’язані з відомими ризиками, асоційованими з аденовірусними векторами (AAV).
Neurogene зазначила, що всі несприятливі події були скороминучими. При цьому компанія акцентувала на відсутності будь-яких ознак гемофагоцитарного лімфогістіоцитозу у жодного з пацієнтів.
«Проміжні дані з поточного випробування NGN-401 показують, що всі педіатричні учасники, незалежно від початкової тяжкості захворювання, досягли вікових етапів розвитку/навичок або продемонстрували функціональні покращення. Покращення в навичках значно перевищують порогові значення, встановленні для нашого реєстраційного випробування Embolden, і в поєднанні з профілем переносимості NGN-401 у дозі 1E15 vg вказують на потенціал препарату як найкращого в своєму класі засобу для лікування синдрому Ретта», — прокоментувала засновниця та генеральна директорка Neurogene Рейчел МакМінн.
Компанія пообіцяла, що додаткові дані дослідження фази I/II будуть оприлюднені в 2026 році.
Синдром Ретта – спадкове захворювання, що призводить до тяжкої розумової відсталості. Хвороба характеризується розвитком важкої неврологічної, когнітивної та вегетативної дисфункції та часто проявляється втратою набутих моторних навичок. Синдром вирізняється варіабельністю симптомів і різними ступенями тяжкості захворювання.
