Данные, полученные после лечения десяти детей, показали, что NGN-401 обладает благоприятным профилем безопасности.
Neurogene опубликовала обнадеживающие промежуточные результаты текущего исследования I/II фазы, в котором оценивается её препарат генной терапии NGN-401 в когорте девочек в возрасте от 4 до 10 лет с синдромом Ретта. Данные этого испытания указывают на достижение возрастных этапов развития у всех участниц независимо от исходной тяжести заболевания.
По профилю безопасности компания сообщила, что NGN-401 в низкой дозе (1×10¹⁵ vg) в целом хорошо переносился как в педиатрической группе, так и в группе подростков/взрослых старше 11 лет. Все нежелательные явления, связанные с лечением, были лёгкой или средней степени тяжести, большинство из них относились к известным рискам, связанным с аденоассоциированными вирусными векторами (AAV).
Neurogene подчеркнула, что все нежелательные явления были преходящими. При этом компания особо отметила отсутствие каких-либо признаков гемофагоцитарного лимфогистиоцитоза ни у одного из пациентов.
«Промежуточные данные текущего испытания NGN-401 показывают, что все педиатрические участницы — независимо от исходной тяжести заболевания — достигли возрастных этапов развития/навыков или продемонстрировали функциональные улучшения. Эти улучшения значительно превышают пороговые значения, установленные для нашего регистрационного исследования Embolden, и в сочетании с профилем переносимости NGN-401 в дозе 1×10¹⁵ vg указывают на потенциал препарата стать лучшим в своём классе средством для лечения синдрома Ретта», — прокомментировала основательница и генеральный директор Neurogene Рэйчел МакМинн (Rachel McMinn).
Компания пообещала представить дополнительные данные исследования I/II фазы в 2026 году.
Синдром Ретта — наследственное заболевание, приводящее к тяжёлой умственной отсталости. Болезнь характеризуется развитием тяжёлой неврологической, когнитивной и вегетативной дисфункции и часто проявляется потерей ранее приобретённых моторных навыков. Синдром отличается вариабельностью симптомов и разной степенью тяжести.
