- Категорія
- Новини
Препарат генотерапії Neurogene спричинив важке ускладнення
- Дата публікації
- Кількість переглядів
-
54
Учасник випробування фази I/II, в якому перевіряється препарат генної терапії синдрому Ретта NGN-401, пережив системний гіперзапальний синдром.
Після цих новин вартість акцій американської компанії впала на 36%.
Згідно з даними Neurogene, пацієнт отримав високу дозу її експериментального препарату генної терапії синдрому, після чого у нього розвинувся системний гіперзапальний синдром — небезпечна, але добре вивчена імунна відповідь, яка може виникнути при застосуванні високих доз препаратів генної терапії з аденоасоційованим вірусним вектором (AAV).
Системний гіперзапальний синдром характеризується аномальним вивільненням цитокінів та гемофагоцитарним лімфогістіоцитозом і може призвести до незворотної дисфункції органів і навіть смерті.
Спочатку компанія повідомила, що пацієнт, у якого розвинулася зазначена побічна дія, залишається в критичному стані, а сам випадок продовжує розслідуватися. На жаль, після цього постраждалий учасник випробування помер.
Neurogene повідомила про зазначне ускладнення FDA. Агентство провело перевірку і дозволило компанії продовжити випробування, але із застосуванням менших доз.
Згідно з повідомленням Neurogene, жодних інших серйозних побічних ефектів, повʼязаних з лікуванням NGN-401, у дослідженні зареєстровано не було.
