- Категория
- Новости
Casgevy демонстрирует обнадёживающие результаты в лечении младших детей
- Дата публикации
Casgevy — препарат генной терапии, который совместно разрабатывался Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.
Оба заболевания вызываются мутациями в гене бета-субъединицы гемоглобина (бета-глобина, HBB). Casgevy (ексагамглоген аутотемсел / exa-cel) был одобрен по обоим показаниям на ключевых рынках для применения у детей старше 12 лет.
Недавно Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics заявили, что эксагамглоген аутотемсел демонстрирует обнадёживающие результаты в лечении младших детей (препарат одобрен).
Партнёры обнародовали данные двух исследований III фазы, CLIMB THAL-141 и CLIMB SCD-151, которые показывают, что эксагамглоген аутотемсел эффективен у детей в возрасте от 5 до 11 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией и серповидно-клеточной анемией соответственно.
В CLIMB THAL-141 9 из 13 пациентов, пролеченных Casgevy, не нуждались в гемотрансфузиях при медиане наблюдения 12,6 месяцев.
Что касается CLIMB SCD-151, то лечение Casgevy устранило у пациентов вазоокклюзивные кризы в течение 12 или более последовательных месяцев наблюдения.
По информации фармкомпаний, данные по безопасности и эффективности exa-cel согласовывались с полученными в других исследованиях с участием педиатрических пациентов.
