орфанные препараты

Швейцарская компания получила от FDA ускоренное одобрение для орфанного препарата Fabhalta (иптакопан) в качестве средства лечения редкого прогрессирующего заболевания почек – IgA-нефропатии.

Специалисты из Нидерландов обнародовали данные рандомизированного плацебконтролированного исследования OPTIC, изучавшего два режима терапии в когорте пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией.

Компания обнародовала положительные результаты поздностадийного исследования по оценке средства генной терапии, разработанного для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией А.

Через несколько месяцев после того, как антимонопольный регулятор Соединенных Штатов заблокировал ее партнерское соглашение с Sanofi, Maze Therapeutics передает одну из своих нейронаучных программ новой секретной компании.

Последние данные свидетельствуют о том, что кандидат компании действительно способен замедлять течение этого тяжелого нейродегенеративного заболевания.

В 2022 году препарат генотерапии гемофилии Hemgenix получил титул самого дорогого в мире лекарственного средства. Однако, похоже, это не позволило его производителю, компании UniQure, нажить состояние.

Американская компания Taysha Gene Therapies собрала еще больше положительных данных, свидетельствующих об эффективности ее ведущего кандидата.

Лицево-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия – редкое генетическое расстройство, синдром, который описывает комплекс миопатий, вызывающих значительную боль, усталость и приводит к инвалидности.

В клиническом исследовании 3 фазы экспериментальное средство генотерапии не улучшило состояние мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна и не смогло продемонстрировать существенной разницы между плацебо.

Инициатива, внедренная FDA для ускорения разработки методов лечения редких заболеваний, подобно программе Operation Warp Speed ​​должна облегчить выход на рынок новейших лекарств.

Результаты небольшого исследования по оценке ингаляционного мРНК-препарата указывают на значительный потенциал ведущего кандидата Arcturus Therapeutics, который разрабатывает калифорнийская компания при поддержке Фонда муковисцидоза.

После двух успешных испытаний 3 фазы швейцарская компания собирается получить одобрение на применение своего экспериментального препарата атрасентана при IgA-нефропатии и уже коммерциализированного Fabhalta – при C3-гломерулопатии.