Кандидат Avidity Biosciences продемонстрировал эффективность при мышечной дистрофии

Лицево (фацио)-лопаточно-плечевая мышечная дистрофия (FSHD) считается одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии и характеризуется в основном слабостью лицевой мускулатуры, а также мышц, фиксирующих лопатку, и мышц плечевого пояса (бицепс и трицепс). Согласно статистике, этот тип мышечной дистрофии инвалидирует только 20% больных. На сегодняшний день FSHD не имеет вариантов лечения.

Для лечения этой болезни Avidity Biosciences, специализирующейся на орфанных заболеваниях опорно-двигательного аппарата, разработала кандидата AOC 1020. Недавно он получил официальное название del-brax, продемонстрировав в испытании эффективность и восприимчивый профиль безопасности.

В исследовании фазы ½ FORTITUDE применение del-brax сопровождалось функциональным улучшением среди 39 участников с фацио-лопаточно-плечевой мышечной дистрофией: пациенты сообщили о положительных сдвигах в мобильности и мышечной силе. Эти результаты подтверждаются тестами на биомаркеры.

Препарат Avidity Biosciences, который в компании описывают «конъюгатом олигонуклеотида и антитела», таргетирован на ген DUX4, отвечающий за синтез токсичного для мышц белка, провоцирующий апоптоз миоцитов. AOC 1020 снижает аномальную экспрессию DUX4, обеспечивая тем самым сохранение мышечной ткани.

Учитывая положительные предварительные данные, Avidity Biosciences намерена ускорить набор регистрационных когорт для последующего испытания del-brax.