орфанные препараты

Компания объявила результаты исследования 3-й фазы THRIVE-131, в котором оценивался инклакумаб в плацебо-контролируемом исследовании с участием 241 пациента с серповидноклеточной анемией.

В условиях обостряющейся конкуренции продажи орфанного препарата BridgeBio Pharma разочаровывают потенциальных инвесторов, несмотря на их рост.

FDA одобрило Sephience — пероральный препарат от PTC Therapeutics, разработанный для патогенетического лечения редкого наследственного метаболического расстройства.

Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам рекомендовал предоставить маркетинговое разрешение препарату Aqneursa в качестве средства лечения неврологических проявлений болезни Ниманна-Пика типа C.

UX143, также известный как сетрусумаб, начали тестировать в исследовании фазы 3 Orbit, в котором участвуют 159 детей и молодых пациентов с несовершенным остеогенезом.

Биотехнологическая компания опубликовала данные, показывающие, что ее кандидат безукластиниб уменьшил симптомы у людей с неосложненной формой системного мастоцитоза.

Японская биофармацевтическая компания, принадлежащая Otsuka Holdings, материнской компании Otsuka Pharmaceutical, опубликовала результаты ключевого испытания одного из своих орфанных препаратов.  

Положительное решение регулятора основывалось на объединенных данных из двух ключевых исследований — EMERALD и NI-0501-06.

Европейская комиссия одобрила препарат для лечения этого редкого заболевания, что открывает путь к его дебюту на рынке Германии уже в следующем месяце.

Биотехнологическая компания планирует использовать данные успешного среднестадийного испытания STAAR как основу для досье, которое будет подано в FDA в следующем году.

Саланерсен, лицензированный у Ionis Pharmaceuticals, имеет тот же механизм действия, что и одобренный антисмысловой блокбастер Spinraza, который годами применялся для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Но, похоже, он превзойдет своего предшественника по эффективности.

FDA предоставило кандидату Tisento Therapeutics, известному как заголигуат, статус ускоренного рассмотрения. В настоящее время компания исследует этот препарат в клиническом испытании фазы IIb.