орфанные препараты
-
- Дата публикации
Агентство одобрило препарат Lenmeldy (отидарсаген аутотемсел) для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. До этого Libmeldy был одобрен в Евросоюзе и Великобритании.
-
- Дата публикации
Это уже второе показание для ведущего продукта биотехнологической компании, продаваемого под торговой маркой LIVMARLI.
-
- Дата публикации
Знаменитый препарат, замедляющий развитие спинальной мышечной атрофии, улучшил моторную функцию старших детей на 52 неделе.
-
- Дата публикации
Немецкий фармацевтический гигант переосмысливает стратегию развития и вовлекает в сотрудничество новых биотехнологических игроков.
-
- Дата публикации
Согласно данным, которые приводит эта компания, в Соединенных Штатах редкими заболеваниями страдают около 200 000 человек.
-
- Дата публикации
Как сообщает служба, в Украине имеют диагноз, редкий (орфанный), 1 828 421 человек.
-
- Дата публикации
Genzyme придется отвечать за дефицит препарата, поскольку апелляционный суд отменил решение об отклонении иска от 2020 года.
-
- Дата публикации
Левчик, которому сейчас 1 год и 3 месяца, до операции мог есть только из бутылочки: у мальчика редкое генетическое заболевание.
-
- Дата публикации
Американская компания сообщила, что европейский регулятор разрешил применять ее препарат Skyclarys для лечения этого редкого нейродегенеративного заболевания у пациентов от 16 лет.
-
- Дата публикации
Около 50% детей, рождающихся с этим заболеванием, имеют пороки сердца.
-
- Дата публикации
Соглашение прибавит в портфолио Kyowa Kirin пару кандидатов, разрабатывавшихся для лечения орфанных заболеваний, а также уникальный препарат клеточной терапии Libmeldy.
-
- Дата публикации
Собственно, французская группа номинально приобретет саму Inhibrx, но после финализации сделки она получит только один препарат, разработанный для лечения пациентов с дефицитом альфа-1 антитрипсина.