Arcturus успешно испытала препарат от муковисцидоза

Калифорнийская компания обнародовала данные исследования с участием четырех пациентов, прошедших лечение кандидатом ARCT-032 с уникальной технологией доставки. ARCT-032 доставляет копию функционального CFTR непосредственно в легкие с помощью липидсодержащей транспортной системы LUNAR®.

После двух введений ARCT-032 в течение восьми дней у участников наблюдалось изменение объема форсированного выдоха за первую секунду (ОФВ1) – показателя для измерения тяжести заболеваний легких – в среднем на 4%.

Генеральный директор Arcturus Therapeutics Джозеф Пейн охарактеризовал это как «обнадеживающую тенденцию к улучшению функции легких». Впрочем, пока неизвестно, удалось ли достичь этого 4-процентного улучшения на фоне стандартного лечения, или в режиме монотерапии.

Экспериментальный препарат также был безопасен и хорошо переносился.

После обнародования этих результатов стоимость акций стартапа выросла на 26%, повысив его рыночную капитализацию до более чем 1 миллиарда долларов США.

Компания пообещала обнародовать полные результаты исследования на отраслевой конференции, запланированной на начало июня. На этом мероприятии также поделится данными отдельного исследования первой фазы с участием здоровых добровольцев.