- Категория
- Новости
Arcturus успешно испытала препарат от муковисцидоза
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
181
![Arcturus успешно испытала препарат от муковисцидоза](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/1/8f/4dc1217e-c1e128c235929dcde02d896b0b3148f1.webp?v=9157_1)
Результаты небольшого исследования по оценке ингаляционного мРНК-препарата указывают на значительный потенциал ведущего кандидата Arcturus Therapeutics, который разрабатывает калифорнийская компания при поддержке Фонда муковисцидоза.
Калифорнийская компания обнародовала данные исследования с участием четырех пациентов, прошедших лечение кандидатом ARCT-032 с уникальной технологией доставки. ARCT-032 доставляет копию функционального CFTR непосредственно в легкие с помощью липидсодержащей транспортной системы LUNAR®.
После двух введений ARCT-032 в течение восьми дней у участников наблюдалось изменение объема форсированного выдоха за первую секунду (ОФВ1) – показателя для измерения тяжести заболеваний легких – в среднем на 4%.
Генеральный директор Arcturus Therapeutics Джозеф Пейн охарактеризовал это как «обнадеживающую тенденцию к улучшению функции легких». Впрочем, пока неизвестно, удалось ли достичь этого 4-процентного улучшения на фоне стандартного лечения, или в режиме монотерапии.
Экспериментальный препарат также был безопасен и хорошо переносился.
После обнародования этих результатов стоимость акций стартапа выросла на 26%, повысив его рыночную капитализацию до более чем 1 миллиарда долларов США.
Компания пообещала обнародовать полные результаты исследования на отраслевой конференции, запланированной на начало июня. На этом мероприятии также поделится данными отдельного исследования первой фазы с участием здоровых добровольцев.