- Категория
- Новости
uniQure добилась заметных успехов в лечении болезни Хантингтона
- Дата публикации
- Количество просмотров
-
162
![uniQure добилась заметных успехов в лечении болезни Хантингтона](https://thepharma.media/static/storage/thumbs/428x348/7/fa/31a33e9e-2c52a5f00eedfb93bc64e5f70212ffa7.jpg?v=3089_1)
Последние данные свидетельствуют о том, что кандидат компании действительно способен замедлять течение этого тяжелого нейродегенеративного заболевания.
Путь uniQure к разработке средства генной терапии болезни Хантингтона начался неудачно, но, похоже, компании все же удалось добиться определенных успехов в этом направлении: данные промежуточного анализа последнего испытания фазы 1/2 показывают, что ее кандидат обеспечил замедление прогрессирования этого нейродегенеративного заболевания.
24-месячное наблюдение за 21 пациентом, получившим первую из двух доз кандидата AMT-130, показало улучшение течения заболевания, которое после всех вычислений равнялось: 80% замедлению прогрессирования болезни Хантингтона в группе высшей дозы; 30% замедление прогрессирования заболевания в группе более низкой дозы.
Кроме того, у всех пациентов, получавших AMT-130, в цереброспинальной жидкости снизился на 11% по сравнению с исходным уровнем средний уровень субьюнита нейрофиламента NfL – известного биомаркера нейродегенерации.
ʼЭти данные продемонстрировали статистически значимые, зависимые от дозы и устойчивые доказательства потенциальной терапевтической пользы AMT-130ʼ, — говорится в сообщении UniQure.
Как добавила компания, препарат по-прежнему хорошо переносился, продемонстрировав управляемый профиль безопасности в обеих дозах.