Pfizer добилась успеха в лечении гемофилии А

Pfizer добилась успеха в лечении гемофилии А

Компания обнародовала положительные результаты поздностадийного исследования по оценке средства генной терапии, разработанного для лечения взрослых с умеренной и тяжелой гемофилией А.

В исследовании под названием AFFINE с участием 50 пациентов кандидат гироктокоген фителпарвовек превзошел традиционную заместительную терапию факторами в показателе предотвращения кровотечений в течение 15 месяцев наблюдения. Также кандидат достиг вторичных конечных точек.

Как утверждает фармпроизводитель, гироктокоген фителпарвовек в основном хорошо переносился во время исследования. 15 пациентов (20%) сообщили о серьезных побочных эффектах, из которых 13 событий считались связанными с терапией, но они «в целом были излечимыми».

Pfizer заявила, что обсудит данные AFFINE с регуляторами в ближайшие месяцы и представит подробные выводы этого исследования на будущих научных мероприятиях.

Американский фармгигант получил технологию производства гироктокогена фителпарвовика от Sangamo Therapeutics пять лет назад. Сначала его испытания шли не очень удачно, в частности, начальные исследования показали, что у некоторых пациентов чрезмерно поднимается уровень фактора VIII, поэтому клиническую программу даже ставили на паузу. Впоследствии было установлено, что после лечения уровень фактора VIII может снижаться, хотя эффективность препарата сохранялась по крайней мере в год.

Ранее в отчете Sangamo Therapeutics сообщала, что Pfizer планирует подать заявку на одобрение гироктокогена фителпарвовека в начале 2025 года.